中新網博鰲3月29日電 (記者 張茜翼)“我始終相信，不是有希望才去努力，而是因為努力才看到了希望。”在28日舉行的博鰲亞洲論壇2024年年會分論壇上，京東集團原副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊通過視頻表示，希望通過其實踐經驗，可以給其他罕見病的攻克帶來參考和借鑒。

　　罕見病最突出的特點是無藥可用，相關疾病給患者及其家庭帶來沉重的經濟負擔。關于罕見病藥物開發面臨的挑戰，以及如何撬動藥企研發罕見病藥物積極性等話題引發討論。

　　“現在全世界上市的罕見病治療藥物只有800多種，95%以上的罕見病無藥可用?！敝袊鴩H經濟交流中心理事長畢井泉說。

　　近年來，中國政府高度重視罕見病治療。國家藥品監督管理局科技和國際合作司司長秦曉岺介紹稱，中國鼓勵企業申請罕見病用藥，且通過特殊的審評渠道給予支持。

　　罕見病藥物研發成本高，市場容量小，投資回報低，企業不愿將其作為研發重點甚至放棄研發，因此罕見病用藥又稱為“孤兒藥”。阿布扎比衛生部特別項目執行主任奧馬爾·納吉姆說，之所以制藥企業對于罕見病藥物研發并不感興趣，主要是因為罕見病患者數量不夠，無法讓它們獲得合理回報。

　　如何撬動藥企研發罕見病藥物積極性？在國際罕見病理事會主席杜蘭·王·里格看來，國際之間的合作非常重要。她認為，各國可以探討對罕見病藥物進行團購，這樣一方面能給藥企帶來更大市場和更多收益，另一方面，在罕見病藥物議價上，各國組團更有優勢。

　　與此同時，杜蘭·王·里格認為在全球收集罕見病患者數據同樣重要。她說，有80%的罕見病與遺傳基因相關，但全球相關數據非常欠缺，這導致無法能夠充分理解相關疾病致病機理。

　　在中國市場如何激勵更多藥企開發罕見病藥物？畢井泉表示，鼓勵罕見病藥物開發創新，需要重視專利保護和數據保護。同時，政府可設立罕見病專項救助資金，不讓罕見病患者因病返貧、因病致貧。

　　阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清受訪時表示，該企業目前正在開展 20 多個針對不同適應癥的臨床開發項目，并已推出治療 11 種罕見病的創新藥物。藥企在藥物研發的投入成本巨大，如何讓藥企形成可持續投入開發，也是需要考慮的問題。(完)