(兩會(huì)人物)創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明：“孤兒藥”何以不“孤”？

　　中新社杭州3月4日電 題：創(chuàng)新藥攻關(guān)人丁列明：“孤兒藥”何以不“孤”？

　　作者 張煜歡

　　“目前全球已知的罕見病有近7000種，而僅有10%的罕見病有相應(yīng)治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診?！比珖舜蟠?、貝達(dá)藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官丁列明日前接受中新社記者采訪時(shí)，提及了罕見病藥物研發(fā)難現(xiàn)狀。

　　他介紹，在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。當(dāng)前，“孤兒藥”短缺已成為全球性重大公共衛(wèi)生問題。

　　多年來，從事新藥研發(fā)的丁列明，構(gòu)建了中國領(lǐng)先的腫瘤分子靶向藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺，填補(bǔ)諸多藥物研發(fā)空白。在這位曾做過醫(yī)生的科學(xué)家看來，罕見病患者的“無可奈何”，亦是無數(shù)藥物研發(fā)人員的心中癥結(jié)。

　　“很多人都看過電影《我不是藥神》，講述了部分癌癥患者用不起藥的現(xiàn)實(shí)?！倍×忻髡f，近年來通過自主創(chuàng)新，中國在醫(yī)藥創(chuàng)新方面不斷取得進(jìn)展，且隨著越來越多天價(jià)“救命藥”納入醫(yī)保，百姓經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大大降低。但在罕見病藥物研發(fā)方面，似乎還有一段頗為艱難的前路要面對。

　　“‘孤兒藥’研發(fā)的一大障礙在于企業(yè)積極性不高?！倍×忻鹘忉專肮聝核帯毖邪l(fā)成本高，而單一罕見病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本。此外由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募也十分困難。

　　丁列明強(qiáng)調(diào)，雖然罕見病發(fā)病率、患病率低，但由于中國人口基數(shù)龐大，罕見病患者的絕對數(shù)量并不少。“孤兒藥”的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場機(jī)制很難得到解決。

　　他提到，當(dāng)前國家對“孤兒藥”研發(fā)的激勵(lì)政策相對較少，目前政策主要集中在審評階段，對罕見病基礎(chǔ)研究和“孤兒藥”原始創(chuàng)新的激勵(lì)作用尚不明顯。

　　丁列明提出，要構(gòu)建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵(lì)機(jī)制，鼓勵(lì)“孤兒藥”領(lǐng)域更多的“中國創(chuàng)新”。

　　“我建議在國家層面加強(qiáng)對罕見病診治的統(tǒng)籌，同時(shí)在國家層面成立罕見病專項(xiàng)工作委員會(huì)，統(tǒng)籌圍繞罕見病診治、‘孤兒藥’研發(fā)和醫(yī)保報(bào)銷等制定系統(tǒng)性政策機(jī)制，鼓勵(lì)科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大‘孤兒藥’研發(fā)?！倍×忻髡f。

　　研發(fā)費(fèi)用對藥企而言同樣是一座大山。丁列明希望在國家科研項(xiàng)目申請上，加大對“孤兒藥”研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持，比如以“孤兒藥”研發(fā)費(fèi)用的50%給予企業(yè)稅收減免。同時(shí)可對獲得兒童用“孤兒藥”上市許可的藥企獎(jiǎng)勵(lì)不限制使用的優(yōu)先審評券，優(yōu)先審評券不記名、可交易，這樣能大大激發(fā)藥企積極性。

　　此外，他還提出授予藥企市場獨(dú)占期保護(hù)。其介紹，《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。保護(hù)期內(nèi)不批準(zhǔn)其他申請人同品種上市申請。

　　“但在實(shí)踐中，由于受試者數(shù)量少，‘孤兒藥’研發(fā)數(shù)據(jù)重復(fù)性低，數(shù)據(jù)保護(hù)的激勵(lì)效果有限?！彼ㄗh，給予獲批上市的“孤兒藥”一定期限的市場獨(dú)占期，在此期間不批準(zhǔn)同一品種相同適應(yīng)癥的上市，以市場獨(dú)占期激勵(lì)替代數(shù)據(jù)保護(hù)政策。(完)