中國首例接受自體干細胞療法的帕金森病患者實現(xiàn)一整天自主行走
中新網(wǎng)上海4月9日電 (記者 陳靜)記者9日獲悉,66歲的帕金森病患者沈女士(化名)在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院(下稱:瑞金醫(yī)院)接受了一項創(chuàng)新治療——醫(yī)生通過微創(chuàng)手術(shù),將自體誘導(dǎo)多能干細胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植入其腦部。自3月1日接受手術(shù)至今一月有余,沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走。
這是中國首次將此類細胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實踐,沈女士成為中國首例在國家藥監(jiān)局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。在第29個世界帕金森病日來臨前夕,沈女士現(xiàn)身瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場,首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗。
帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病,目前中國有數(shù)百萬名患者。帕金森病患者因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡,出現(xiàn)肢體震顫、運動遲緩等癥狀,最后會導(dǎo)致患者運動功能喪失乃至全身僵硬,完全喪失生活自理能力,被稱為“不死的癌癥”。當(dāng)前,藥物治療雖能緩解癥狀,但無法阻止疾病進展。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍說,藥物治療5年后,患者易出現(xiàn)藥效波動,且無法阻止疾病進展。對于部分患者,腦深部電刺激術(shù)(DBS)通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動,可一定程度改善運動障礙,但需要長期參數(shù)調(diào)控,部分患者療效也逐漸下降。
據(jù)介紹,劉軍團隊聯(lián)合中國科學(xué)院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊,歷時三年研發(fā)出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細胞,經(jīng)實驗室誘導(dǎo)為具有分化潛能的多巴胺能神經(jīng)前體細胞,再精準移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。陳躍軍團隊通過技術(shù)創(chuàng)新,使分化細胞純度達到國際先進水平。這項技術(shù)于2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后,于2025年正式啟動。此次沈女士接受的細胞移植治療采用患者自體細胞,避免免疫排斥風(fēng)險。
據(jù)了解,在患病的14年間,沈女士經(jīng)歷了從單藥控制到多種藥物聯(lián)用,最終出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥的困境。而這次,手術(shù)醒來后,她就能在床上活動,第二天就能下地。沈女士分享道:“接受干細胞治療后,我的睡眠質(zhì)量明顯改善,入睡很快,一覺能睡6個小時,原來僵硬的手腳也比之前靈活,每天都能感受到細微進步。雖然恢復(fù)過程需要耐心,但‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望?!?/p>
據(jù)主刀的李殿友主任醫(yī)師介紹,移植細胞將在未來3個-6個月逐漸成熟,與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接,按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比,這種"細胞替代"療法有望實現(xiàn)功能性治愈?!斑@為中晚期患者提供了新治療思路。”劉軍主任表示,團隊將持續(xù)觀察移植細胞的整合情況,按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。隨著中國人口老齡化不斷加深,這項突破性技術(shù)可為帕金森病患者帶來曙光。(完)

