中新網(wǎng)9月13日電 國新辦13日舉行“推動高質(zhì)量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會。會上，國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果介紹，近幾年我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實實在在實現(xiàn)了“雙提升”。2018年至今，已有134個罕見病藥品獲批上市，2024年1-8月，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的達(dá)到了37個。

　　有記者提問：我們知道，這兩年罕見病患者這一群體的用藥問題備受社會的廣泛關(guān)注，我也非常關(guān)注。國家藥監(jiān)局在鼓勵罕見病用藥的創(chuàng)新和研發(fā)引進(jìn)方面有哪些舉措？

　　對此，黃果表示，罕見病用藥確實需要全社會的關(guān)注。為了滿足罕見病患者用藥需求，國家藥監(jiān)局持續(xù)推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市。概括起來，主要有三條通道：

　　第一，鼓勵自主創(chuàng)新通道。通過鼓勵我國的新藥研發(fā)，解決部分罕見病無藥可用的問題。國家藥監(jiān)局設(shè)置了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批程序等加快上市通道，用于罕見病藥品申報。從技術(shù)上，通過加強(qiáng)研發(fā)過程中的溝通指導(dǎo)、允許滾動遞交資料、合理確定臨床終點(diǎn)替代、縮短審評時限等辦法，提升罕見病藥品研發(fā)上市的效率，就是要快。

　　第二，加快引進(jìn)通道，讓更多國際上在研或在產(chǎn)的罕見病用藥，可以更快進(jìn)入國內(nèi)。一方面，支持跨國醫(yī)藥企業(yè)在我國同步研發(fā)、同步申報、同步上市。為此，采取了建立臨床試驗?zāi)驹S可制度、接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)等一系列舉措。另一方面，鼓勵境外已上市罕見病用藥的進(jìn)口，目前正在就《國家藥監(jiān)局關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項的公告》向社會公開征求意見，對符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗、納入優(yōu)先審評審批，以及縮短檢驗時限、減少檢驗批次和樣品數(shù)量等措施，鼓勵申報進(jìn)口。

　　第三，臨時進(jìn)口通道，盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年會同國家衛(wèi)生健康委制定發(fā)布《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》，兩年來通過臨時進(jìn)口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙喋呤等罕見病藥品的急需。

　　黃果提到，此外，還與有關(guān)地方、有關(guān)部門加強(qiáng)協(xié)同聯(lián)動，為罕見病臨床用藥開辟更多通道，想更多辦法，包括：支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品進(jìn)口；支持北京天竺綜合保稅區(qū)設(shè)立罕見病藥品保障先行區(qū)等。

　　黃果指出，綜合以上措施，近幾年我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實實在在實現(xiàn)了“雙提升”。2018年至今，已有134個罕見病藥品獲批上市，2024年1-8月，已經(jīng)批準(zhǔn)上市的達(dá)到了37個。